Salud

El próximo capítulo de MRNA no tiene nada que ver con las vacunas COVID-19. La psiquiatría todavía está atrapada en la era freudiana. Big Data puede revolucionar la atención al paciente La contaminación acústica submarina altera la vida marina, pero podemos solucionarlo

Es seguro decir que antes del desarrollo de las vacunas COVID-19 de Pfizer-BioNTech y Moderna, la mayoría de las personas no habían pensado en el ARN mensajero o el ARNm desde la clase de ciencias de la escuela secundaria, si es que lo habían hecho. La molécula juega un papel fundamental en el cuerpo al llevar las recetas para hacer varias proteínas a las partes de las células que las producen. Pero «ARNm» no era exactamente un término común hasta que Pfizer-BioNTech y Moderna aprovecharon el poder del material genético para enseñarle al cuerpo a producir una porción de una proteína que se encuentra en la superficie del virus COVID-19 y lo entrenó para luchar la cosa real, atacaría.

La tremenda potencia de las vacunas COVID-19 basadas en ARNm ha despertado mucho entusiasmo sobre su uso potencial en vacunas contra otras enfermedades. Y las vacunas podrían ser solo el comienzo. El mes pasado, los investigadores utilizaron ARNm para proporcionar la tecnología de edición de genes CRISPR que podría tratar de forma permanente una enfermedad genética rara en humanos, un avance que, según los expertos, tiene implicaciones mucho más allá del tratamiento de una sola afección.

La investigación científica médica que usa CRISPR, un sistema que permite a los científicos agregar, eliminar o alterar información genética específica en el cuerpo, ya ha avanzado rápidamente en los últimos años. Los investigadores han demostrado su potencial para revertir la ceguera y la anemia de células falciformes y tratar enfermedades genéticas en animales. Pero el nuevo trabajo, descrito en junio en el New England Journal of Medicine, marca lo que los investigadores dicen que es la primera vez que se demuestra que CRISPR trata un trastorno genético cuando se administra directamente a pacientes humanos.

En este caso, la tecnología se aplicó a una terapia para la amiloidosis por transtiretina, una enfermedad genética que hace que los hígados de los pacientes produzcan una proteína que finalmente se acumula hasta niveles tóxicos. La prevalencia de la enfermedad varía según la demografía del paciente: afecta aproximadamente a uno de cada 100.000 estadounidenses europeos, pero hasta una de cada 538 personas en el norte de Portugal, por ejemplo, y puede transmitirse a las generaciones futuras. Si bien existen medicamentos que pueden ayudar a los pacientes a controlar la enfermedad, el objetivo de la nueva investigación era detener el problema desde su origen.

“Imagina usarte [CRISPR] Como terapia para humanos, debe averiguar cómo introducir estas herramientas de edición en las células que desea reparar. Aquí es donde entra el ARN mensajero”, explica Daniel Anderson, profesor de ingeniería química en el Instituto Tecnológico de Massachusetts y cofundador de CRISPR Therapeutics, que utiliza la tecnología CRISPR para desarrollar fármacos. Anderson no participó en la investigación.

El equipo de investigación dirigido por el Dr. Julian Gillmore, un experto en amiloidosis del Hospital Royal Free de Gran Bretaña, programó el ARNm para transmitir instrucciones de edición de genes al hígado y apagar la parte responsable de producir la proteína tóxica. Después de una sola inyección de la droga, tres de las seis personas en el estudio vieron una caída casi completa en la producción de proteínas; los tres restantes, que recibieron una dosis más baja, vieron resultados menos dramáticos. Tomará algunos meses ver si este desempeño se traduce en un alivio de los síntomas, pero los primeros resultados son prometedores. (El trabajo fue financiado por las compañías farmacéuticas Intellia Therapeutics y Regeneron, que fabrican el medicamento CRISPR inyectable).

como dr Como dice John Leonard, presidente y director ejecutivo de Intellia, “el ARNm es una forma de dar vida a la edición de genes CRISPR. CRISPR es el caballo de batalla; El ARNm lo codifica”.

En teoría, la misma tecnología general podría usarse para tratar enfermedades más allá de la amiloidosis por transtiretina. «Hay una variedad de enfermedades hepáticas en las que esto podría funcionar de manera similar», dice el Dr. Kenneth Chien, profesor principal de investigación de cardiología en el Karolinska Institutet de Suecia y cofundador de Moderna Therapeutics, que no participó en la investigación. «El aspecto más importante de esto son las implicaciones de que la tecnología se puede reutilizar».

Chien ha creído en el potencial del ARNm para el desarrollo de fármacos durante más de una década. Cuando se fundó Moderna en 2010, su objetivo principal era desarrollar medicamentos basados ​​en ARNm, no vacunas. (Chien ya no trabaja en Moderna y ahora es asesor del gigante farmacéutico AstraZeneca). Continúa trabajando en un fármaco basado en ARNm que espera que eventualmente pueda tratar enfermedades del corazón.

La parte complicada, dice Leonard, es descubrir cómo llega un fármaco a diferentes tejidos, ya que la estrategia para administrar terapias basadas en CRISPR varía según el objetivo. La nueva investigación ofrece un modelo para las enfermedades hepáticas, y Leonard cree que se podrían utilizar enfoques similares a corto plazo para las enfermedades de la médula ósea, el sistema nervioso y los músculos. En teoría, la lista crecerá a partir de ahí siempre que los investigadores puedan ajustar la entrega.

«COVID-19 [vaccines are] un gran éxito para el mRNA, y si no hace nada más, ha sido genial», dice Chien. «Sin embargo, creo que verán que el próximo capítulo del ARNm será tan emocionante, si no más, que la historia de la vacuna del ARNm».

Es seguro decir que antes del desarrollo de las vacunas COVID-19 de Pfizer-BioNTech y Moderna, la mayoría de las personas no habían pensado en el ARN mensajero o el ARNm desde la clase de ciencias de la escuela secundaria, si es que lo habían hecho. La molécula juega un papel fundamental en el cuerpo al llevar las recetas para hacer varias proteínas a las partes de las células que las producen. Pero «ARNm» no era exactamente un término común hasta que Pfizer-BioNTech y Moderna aprovecharon el poder del material genético para enseñarle al cuerpo a producir una porción de una proteína que se encuentra en la superficie del virus COVID-19 y lo entrenó para luchar la cosa real, atacaría.

La tremenda potencia de las vacunas COVID-19 basadas en ARNm ha despertado mucho entusiasmo sobre su uso potencial en vacunas contra otras enfermedades. Y las vacunas podrían ser solo el comienzo. El mes pasado, los investigadores utilizaron ARNm para proporcionar la tecnología de edición de genes CRISPR que podría tratar de forma permanente una enfermedad genética rara en humanos, un avance que, según los expertos, tiene implicaciones mucho más allá del tratamiento de una sola afección.

La investigación científica médica que usa CRISPR, un sistema que permite a los científicos agregar, eliminar o alterar información genética específica en el cuerpo, ya ha avanzado rápidamente en los últimos años. Los investigadores han demostrado su potencial para revertir la ceguera y la anemia de células falciformes y tratar enfermedades genéticas en animales. Pero el nuevo trabajo, descrito en junio en el New England Journal of Medicine, marca lo que los investigadores dicen que es la primera vez que se demuestra que CRISPR trata un trastorno genético cuando se administra directamente a pacientes humanos.

En este caso, la tecnología se aplicó a una terapia para la amiloidosis por transtiretina, una enfermedad genética que hace que los hígados de los pacientes produzcan una proteína que finalmente se acumula hasta niveles tóxicos. La prevalencia de la enfermedad varía según la demografía del paciente: afecta aproximadamente a uno de cada 100.000 estadounidenses europeos, pero hasta una de cada 538 personas en el norte de Portugal, por ejemplo, y puede transmitirse a las generaciones futuras. Si bien existen medicamentos que pueden ayudar a los pacientes a controlar la enfermedad, el objetivo de la nueva investigación era detener el problema desde su origen.

“Imagina usarte [CRISPR] Como terapia para humanos, debe averiguar cómo introducir estas herramientas de edición en las células que desea reparar. Aquí es donde entra el ARN mensajero”, explica Daniel Anderson, profesor de ingeniería química en el Instituto Tecnológico de Massachusetts y cofundador de CRISPR Therapeutics, que utiliza la tecnología CRISPR para desarrollar fármacos. Anderson no participó en la investigación.

El equipo de investigación dirigido por el Dr. Julian Gillmore, un experto en amiloidosis del Hospital Royal Free de Gran Bretaña, programó el ARNm para transmitir instrucciones de edición de genes al hígado y apagar la parte responsable de producir la proteína tóxica. Después de una sola inyección de la droga, tres de las seis personas en el estudio vieron una caída casi completa en la producción de proteínas; los tres restantes, que recibieron una dosis más baja, vieron resultados menos dramáticos. Tomará algunos meses ver si este desempeño se traduce en un alivio de los síntomas, pero los primeros resultados son prometedores. (El trabajo fue financiado por las compañías farmacéuticas Intellia Therapeutics y Regeneron, que fabrican el medicamento CRISPR inyectable).

como dr Como dice John Leonard, presidente y director ejecutivo de Intellia, “el ARNm es una forma de dar vida a la edición de genes CRISPR. CRISPR es el caballo de batalla; El ARNm lo codifica”.

En teoría, la misma tecnología general podría usarse para tratar enfermedades más allá de la amiloidosis por transtiretina. «Hay una variedad de enfermedades en el hígado en las que esto podría funcionar de manera similar», dice el Dr. Kenneth Chien, profesor principal de investigación de cardiología en el Karolinska Institutet de Suecia y cofundador de Moderna Therapeutics, que no participó en la investigación. «El aspecto más importante de esto son las implicaciones de que la tecnología se puede reutilizar».

Chien ha creído en el potencial del ARNm para el desarrollo de fármacos durante más de una década. Cuando se fundó Moderna en 2010, su objetivo principal era desarrollar medicamentos basados ​​en ARNm, no vacunas. (Chien ya no trabaja en Moderna y ahora es asesor del gigante farmacéutico AstraZeneca). Continúa trabajando en un fármaco basado en ARNm que espera que eventualmente pueda tratar enfermedades del corazón.

La parte complicada, dice Leonard, es descubrir cómo llega un fármaco a diferentes tejidos, ya que la estrategia para administrar terapias basadas en CRISPR varía según el objetivo. La nueva investigación ofrece un modelo para las enfermedades hepáticas, y Leonard cree que se podrían usar enfoques similares para las enfermedades de la médula ósea, el sistema nervioso y los músculos a corto plazo. En teoría, la lista crecerá a partir de ahí siempre que los investigadores puedan ajustar la entrega.

«COVID-19 [vaccines are] un gran éxito para el mRNA, y si no hace nada más, ha sido genial», dice Chien. «Sin embargo, creo que verán que el próximo capítulo del ARNm será tan emocionante, si no más, que la historia de la vacuna del ARNm».

Lesbia Sarabia Cabrera

Ganó fama con sus editoriales y discursos, que intentan traer una opinión fresca y con bases firmes, en temáticas relacionadas a la salud y otros tópicos relacionados.

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